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अध्ययन में Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) से पीड़ित वयस्कों को शामिल किया गया, जहां हृदय की मांसपेशियां अनियमित प्रोटीन के कारण सख्त हो जाती हैं। अध्ययन में 655 रोगियों को शामिल किया गया, जिन्हें या तो दवा या प्लेसिबो दिया गया था।

दवा के साथ उपचार के परिणामस्वरूप सभी माध्यमिक लक्ष्यों में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार हुआ, जिसमें मरीज़ छह मिनट में कितनी दूरी तय कर सकते हैं जैसे उपाय भी शामिल थे।

वंशानुगत ATTR Amyloidosis नामक एक अन्य स्थिति के लिए वयस्क रोगियों में तंत्रिका क्षति का इलाज करने के लिए वुट्रीसिरन को अमेरिका में ब्रांड नाम अमवुत्रा के तहत भी अनुमोदित किया गया है। Alnylam ने कहा कि वह इस साल के अंत से अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन सहित वैश्विक नियामक प्रस्तुतियाँ जारी रखेगा।

सन्दर्भ (References):

1. Economic Times of India [https://health.economictimes.indiatimes.com/news/pharma/research-development/alnylams-heart-disease-drug-meets-main-goal-in-key-study-shares-jump/111234042-Website]
2. ATTR-CM [https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK574531/-Website]
3. Amyloidosis [https://en.wikipedia.org/wiki/Amyloidosis-Website]